Les cellules souches pluripotentes peuvent se multiplier et être orientées, en laboratoire, vers différents types de cellules humaines. Elles aident à étudier des maladies et à explorer de nouvelles pistes thérapeutiques. Mais entre un modèle de laboratoire, un essai clinique et un traitement autorisé, les étapes sont nombreuses : les résultats prometteurs ne signifient pas qu’une thérapie est déjà disponible ou efficace pour tous.
Deux façons d’obtenir des cellules pluripotentes
Les cellules souches embryonnaires proviennent d’embryons conçus dans le cadre d’une fécondation in vitro et donnés à la recherche avec le consentement des parents biologiques. En France, la loi de bioéthique interdit de créer des embryons dans le seul but de mener des recherches. Les travaux sur l’embryon humain et ceux sur les cellules souches embryonnaires relèvent de régimes distincts : les premiers nécessitent une autorisation, tandis que les projets utilisant les cellules embryonnaires doivent être déclarés à l’Agence de la biomédecine.
Une autre voie consiste à reprogrammer des cellules adultes, par exemple prélevées dans le sang ou la peau. Ces cellules dites iPS acquièrent des propriétés proches de celles des cellules embryonnaires. Elles permettent notamment de créer en laboratoire des modèles portant certaines caractéristiques d’un patient. Elles ne sont toutefois pas interchangeables avec les cellules embryonnaires : leur histoire biologique peut laisser des traces, et des contrôles sont nécessaires pour repérer d’éventuelles anomalies.
De la recherche en laboratoire aux essais chez l’humain
En orientant leur développement, les équipes de recherche peuvent obtenir des cellules spécialisées — par exemple nerveuses, cardiaques ou rétiniennes — et les utiliser pour étudier le fonctionnement de tissus, certaines maladies ou la réponse à des candidats médicaments. Des organoïdes, de petites structures en trois dimensions reproduisant certaines caractéristiques d’organes, peuvent également être élaborés. Ces modèles ne sont pas des organes complets et ne remplacent pas, à eux seuls, les études chez l’humain.
La thérapie cellulaire vise une étape supplémentaire : fabriquer des cellules spécialisées pour remplacer ou soutenir des cellules endommagées. Des essais explorent cette approche dans des domaines comme les maladies de la rétine, Parkinson, certaines lésions de la moelle épinière ou le diabète de type 1. L’Inserm rapporte que 115 essais impliquant des cellules pluripotentes ont été recensés dans le monde en 2025, majoritairement à des phases précoces. Ce chiffre décrit des essais, pas des traitements dont l’efficacité serait déjà démontrée.
Dans un essai français de phase 1 portant sur un patch de cellules rétiniennes, les premiers résultats rapportés concernent sept personnes atteintes de rétinite pigmentaire avancée. Le patch a été toléré pendant plus de deux ans, selon le dossier de l’Inserm. Un petit effectif et un objectif centré sur la sécurité ne permettent toutefois pas de conclure à une efficacité thérapeutique établie.
Une évolution réglementaire à distinguer
Le dossier de l’Inserm indique qu’aucun traitement à base de cellules souches pluripotentes n’est validé. Depuis sa publication, le Japon a accordé, le 6 mars 2026, des autorisations conditionnelles et limitées dans le temps à deux produits dérivés de cellules iPS, destinés à des patients souffrant de certaines formes de maladie de Parkinson ou d’insuffisance cardiaque. Cette décision, publiée par le ministère japonais de la Santé, est spécifique au Japon : elle ne constitue pas une autorisation de mise sur le marché en France ni dans l’Union européenne, ni une preuve définitive d’efficacité.
Ce que cela signifie concrètement
Ces recherches ouvrent des pistes, mais une cellule produite en laboratoire n’est pas automatiquement un traitement sûr et efficace. Les chercheurs doivent notamment vérifier sa qualité, son comportement après transplantation et les risques de rejet ou de développement anormal. Les essais cliniques évaluent ces questions progressivement, selon leur phase et leur protocole.
Les thérapies à base de cellules pluripotentes ne doivent donc pas être confondues avec les traitements déjà validés pour une maladie. Toute décision concernant une prise en charge doit se discuter avec un professionnel de santé. Cet article fournit une information générale : il ne constitue ni un diagnostic ni une prescription personnalisée.
Les limites à connaître
Les résultats d’un essai précoce ou d’une étude sur des cellules ne permettent pas, à eux seuls, de savoir si un traitement sera efficace à long terme, pour quels patients, ni quels seront ses bénéfices et ses risques. Les protocoles, les cellules utilisées et les indications varient d’une recherche à l’autre. La prudence reste donc nécessaire face aux promesses de « régénération » ou aux offres de traitements non autorisés.
Source : Dossiers – Inserm
Information réglementaire complémentaire : ministère japonais de la Santé et Agence de la biomédecine
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